Succesvolle proef tegen dodelijke spierziekte

Icoon MedischEr gloort hoop voor kinderen met Duchenne spierdystrofie. De eerste test met een geneesmiddel ontwikkeld door het Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC) en biotechbedrijf Prosensa is succesvol geweest.

Dat hebben de twee instellingen vandaag bekendgemaakt. Kinderen die lijden aan Duchenne spierdystrofie missen een bepaalde stof in hun spieren. Zij komen daardoor vroeg in een rolstoel en overlijden als jongvolwassene aan ademhalingsmoeilijkheden en hartfalen.

Het middel van het LUMC en Prosensa kan de ziekte aanpakken, zo blijkt uit de eerste test. Overigens gaat het om een kleine proef onder vier kinderen. Voor de dodelijke spierziekte is nu nog geen behandeling beschikbaar.